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基因疗法实现灵长类大脑原位神经再生

    本报讯(记者 季征) 近日,中国科学院昆明动物研究所陈功团队将一种崭新的NeuroD1基因疗法应用于非人灵长类猕猴脑中风模型,将脑内胶质细胞原位直接转化为神经元,从而修复受损的脑组织。

    在世界范围内,中风是导致严重的长期残疾和死亡的主要原因之一。脑中风会引起大量神经细胞死亡,导致脑功能受损,中风幸存者很可能会留下永久性残疾。因此,脑卒中后如何实现神经元的再生是恢复脑功能的关键。

    研究团队在此前利用基因疗法在脑缺血小鼠模型上实现了脑功能恢复的基础上,运用恒河猴脑卒中模型,在猴脑里表达单个神经转录因子NeuroD1,将缺血性脑损伤引起的应激性星形胶质细胞高效地转化为与邻近部位相类似的神经元,首次在灵长类大脑中实现了原位胶质细胞直接转化为神经元。与大部分基因疗法都是针对某种特定的遗传疾病进行基因修饰或者过表达某种缺失蛋白不同,研究团队通过基因疗法介导的细胞再生疗法,成功在啮齿类动物,非人灵长类动物,以及人源胶质细胞上均实现了向神经元的直接转化,为进一步的临床试验奠定了基础。

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